Il reparto di Oncoematologia Pediatrica degli Spedali Civili di Brescia ha sviluppato un protocollo per i piccoli pazienti affetti da malattie del metabolismo e immunitarie

Un trapianto personalizzato di cellule staminali per curare i bambini affetti da malattie del metabolismo e immunitarie. È il risultato di un protocollo sviluppato dall’Oncoematologia Pediatrica degli Spedali Civili di Brescia e che, nei giorni scorsi, è stato pubblicato sulla rivista TCT Journal. Lo studio, che ha coinvolto 200 piccoli pazienti tra 0 e 4 anni, si basa sui donatori da banca e punta non solo a ridurre al minimo gli impatti del trapianto, ma anche a raggiungere una sopravvivenza maggiore dell’80% con un’incidenza molto bassa (il 14%) della cosiddetta “malattia del trapianto contro l’ospite”.

Per capire meglio il processo di ricerca che ha portato a sviluppare questo modello e come possa migliorare la vita di tanti piccoli pazienti, ne abbiamo parlato con il dottor Fulvio Porta, direttore dell'U.O.C. di Oncoematologia Pediatrica e Trapianto di midollo osseo dell’ASST Spedali Civili di Brescia.

Dottore, ripercorriamo le tappe che hanno portato a sviluppare questo studio.

«Il protocollo che abbiamo sviluppato si basa sui donatori da banca ed è nato dall’esigenza di trapiantare i bambini riducendo al minimo gli impatti dell’intervento. Parliamo di piccoli pazienti con malattie del metabolismo e patologie immunitarie, in genere compresi nella fascia d’età tra 0 e 4 anni, quindi molto particolari per l’assistenza medico-infermieristica di cui hanno bisogno. Siamo il centro di riferimento in Italia per la cura di bambini con questo tipo di problemi, quindi non potevamo non preoccuparci di avviare una ricerca simile».

Perché parliamo di “trapianto personalizzato”? In cosa consiste la procedura sviluppata a Brescia?

«La donazione di staminali avviene attraverso il prelievo periferico, con conseguente numero di linfociti T estremamente elevato. Una condizione che per il trapianto da adulto ad adulto non comporta rischi, ma quando l’intervento va effettuato su bambini così piccoli il problema si pone. La condizione per il trapianto da banca è che il donatore sia compatibile, ma qualora non venisse individuato, come nel caso delle minoranze etniche, l’intervento può essere effettuato da uno dei due genitori compatibili al 50% mediante specifiche procedure di laboratorio. Grazie al metodo che abbiamo sviluppato qui a Brescia preleviamo solo le cellule con l’aggiunta dei linfociti T necessari, circa 30 milioni per chilo corporeo. Misurare la giusta quantità consente di rendere più efficace il trapianto e di ridurre l’incidenza delle complicanze».

Quanti pazienti sono stati curati in questo modo e qual è l’aspettativa di vita?

«La ricerca ha coinvolto 200 bambini tra i quali ne abbiamo selezionati 80 che avevano lo stesso peso e la stessa patologia, così da avere un valore statistico più attendibile. Tuttavia, abbiamo effettuato trapianti anche su piccoli leucemici o con altre malattie ematologiche. Dopo il trapianto la ricostituzione immunologica avviene in maniera adeguata, complicanze non ne abbiamo registrate. L’aspettativa di vita è per sempre: trattandosi di bambini con malattie immunitarie genetiche, non ci sono complicanze tardive».

Quanto entra in gioco, in questo protocollo, il ruolo dei donatori?

«I donatori giocano un ruolo fondamentale non soltanto nello studio che abbiamo portato avanti, ma nell’intera attività che svolgiamo nel nostro reparto e in ospedale in generale. Soprattutto noi siamo completamente appoggiati, per così dire, sugli emoderivati, quindi se non ci fosse questo impegno periodico e volontario di tante persone non avremmo modo di curare nessuno. Allo stesso tempo, non avremmo potuto effettuare questa ricerca».

Brescia è stata ed è tuttora tra i territori italiani più colpiti dalla pandemia: quanto ha inciso questa situazione sul vostro studio?

«Devo rivolgere un grande ringraziamento a tutti i miei colleghi degli altri reparti che, nonostante le difficoltà generate dal Covid, ci hanno permesso di andare avanti con questa ricerca e, parallelamente, di continuare a curare i tanti pazienti leucemici, bambini compresi, che si rivolgevano a noi. A tutti sono state assicurate le terapie necessarie e il numero dei trapianti effettuati è stato lo stesso. Un traguardo che si raggiunge solo quando si fa quadrato, quando si fa gioco di squadra».