Si chiamano Victor Ambros e Gary Ruvkun e hanno ricevuto il massimo riconoscimento per i loro studi su come si sviluppano diversi tipi di cellule. Hanno scoperto il ruolo che queste piccole molecole ricoprono nella regolazione dei geni

Un riconoscimento per la scoperta del microRNA e del suo ruolo nella regolazione genica. Questa la motivazione per la quale gli americani Victor Ambros e Gary Ruvkun hanno vinto il Premio Nobel per la Medicina 2024.

Le informazioni genetiche passano dal DNA all’RNA messaggero (mRNA), attraverso un processo chiamato trascrizione. Qui gli mRNA vengono tradotti in modo da produrre le proteine secondo le istruzioni genetiche memorizzate nel DNA. Dalla metà del XX secolo, alcune delle più importanti scoperte scientifiche hanno spiegato il funzionamento di questi processi. I nostri organi e tessuti sono costituiti da molti tipi di cellule diverse, tutte con informazioni genetiche identiche memorizzate nel loro DNA. Tuttavia, queste cellule diverse esprimono serie uniche di proteine. Come è possibile? La risposta sta nella regolazione dell’attività genica, in modo che in ogni specifico tipo di cellula sia attivo solo l’insieme corretto di geni. Ciò consente, ad esempio, alle cellule muscolari, alle cellule intestinali e a diversi tipi di cellule nervose di svolgere le loro funzioni specializzate. Inoltre, l’attività genica deve essere continuamente regolata per adattare le funzioni cellulari al continuo cambiamento delle condizioni del nostro corpo e dell’ambiente. Se la regolazione dei geni non è corretta, può portare a malattie gravi come il cancro, il diabete o forme autoimmunitarie. Ecco perché la comprensione della regolazione dell’attività genica è stata un obiettivo importante per molti decenni.

Negli anni ‘60 era stato dimostrato che proteine specializzate, note come fattori di trascrizione, possono legarsi a regioni specifiche del DNA e controllare il flusso di informazioni genetiche determinando quali mRNA vengono prodotti. Da allora sono stati identificati migliaia di fattori di trascrizione e per molto tempo si è creduto che i principi fondamentali della regolazione genica fossero stati risolti. Tuttavia, già nel 1993 Ambros e Ruvkun avevano pubblicato risultati inaspettati che descrivono un nuovo livello di regolazione genica, che si è rivelato altamente significativo e conservato nel corso dell’evoluzione. I due ricercatori erano interessati a come si sviluppano i diversi tipi di cellule e hanno scoperto i microRNA, una nuova classe di piccole molecole di RNA che svolgono un ruolo cruciale nella regolazione dei geni.

La loro scoperta rivoluzionaria ha rivelato un principio completamente nuovo di regolazione genica che si è rivelato essenziale per gli organismi multicellulari, compresi gli esseri umani. Oggi si sa che il genoma umano codifica per oltre mille microRNA e dalla ricerca genetica sappiamo che le cellule e i tessuti non si sviluppano normalmente senza microRNA.

Victor Ambros è nato nel 1953 ad Hanover, New Hampshire, USA. Ha conseguito il dottorato di ricerca al Massachusetts Institute of Technology (MIT), Cambridge, MA, nel 1979, dove ha svolto anche attività di ricerca post-dottorato dal 1979 al 1985. Nel 1985 è diventato ricercatore principale all’Università di Harvard, Cambridge, MA. È stato professore alla Dartmouth Medical School dal 1992 al 2007 e ora è Silverman Professor di Scienze Naturali alla University of Massachusetts Medical School, Worcester, MA.

Gary Ruvkun è nato a Berkeley, California, USA nel 1952. Ha conseguito il dottorato di ricerca all’Università di Harvard nel 1982. È stato borsista post-dottorato al Massachusetts Institute of Technology (MIT), Cambridge, MA, nel 1982-1985. Nel 1985 è diventato ricercatore principale al Massachusetts General Hospital e alla Harvard Medical School, dove ora è professore di genetica.